Fibroza cistike: Nëna ‘ekstatike’ si mjekim i miratuar në NI

Një nënë nga Londra ka thënë se aksesi i vazhdueshëm i barnave të reja të fibrozës cistike (CF) në Irlandën e Veriut do të jetë “ndryshues i jetës” për vajzën e saj njëvjeçare.

Vajza e Laya Barr, Robyn, u diagnostikua me CF kur ajo ishte vetëm dy javëshe.

Kaftrio, Symkevi dhe Orkambi janë ilaçe modulare që punojnë për të trajtuar shkakun rrënjësor duke anashkaluar gabimet gjenetike përgjegjëse për sëmundjen.

Aktivistët e tjerë thanë se lajmi ishte një “përparim i madh”.

Në dhjetor, Instituti Kombëtar për Ekselencën e Shëndetit dhe Kujdesit (NICE) publikoi draft udhëzues që i konsideron barnat shumë të shtrenjta për t’u rekomanduar për përdorim në NHS.

Sidoqoftë, të martën, Vertex, e cila prodhon ilaçin, konfirmoi se do të vihej në dispozicion të pacientëve të NHS në NI.

Kompania tha se ka finalizuar një marrëveshje rimbursimi për të lejuar “qasje të zgjatur afatgjatë” në mjekim për të gjithë pacientët ekzistues dhe të ardhshëm të kualifikuar.

Udhëzimi fillestar nga NICE thoshte se pacientët që tashmë merrnin Kaftrio, Symkevi dhe Orkambi do të ishin mbajtur në to, por ilaçi nuk do të përshkruhej për pacientët e rinj me CF, përfshirë fëmijët.

Vajza e Laya Barr, Robyn, u diagnostikua me CF kur ajo ishte vetëm dy javëshe.

Që nga diagnoza e saj, Robyn ka marrë medikamente të shumta, ka marrë pjesë në takime të shumta fizioterapie dhe ka qenë brenda dhe jashtë spitalit gjatë gjithë jetës së saj të re.

Nëna e Robyn tha se CF ndikon në mushkëritë e Robyn, sistemin tretës dhe pankreasin.

Ajo i tha BBC News NI se shpreson që ilaçet do ta ndihmojnë vajzën e saj të ketë më pak pranime në spital dhe “të jetojë një jetë më të mirë dhe më të gjatë”.

“Kur zbuluam fillimisht se këto barna nuk ishin të disponueshme këtu, ishte sikur dikush të varte një karotë para teje dhe më pas ta hiqte atë – ishte si një goditje në stomak për ne, si prindër, dhe kjo është arsyeja pse unë. bëri fushatë për të.

“Është kaq qetësuese që ajo tani mund të ketë akses në këtë – po ndryshon jeta.”

Zonja Barr tha se nuk bëhej fjalë vetëm për vajzën e saj, por “të gjithë fëmijët e tjerë me CF, të cilët tani mund të përfitojnë potencialisht nga kjo që është në dispozicion të Irlandës së Veriut”.

Vajza e Liam McHugh u diagnostikua në vitin 1992.

Ai tha se ai dhe prindërit e tjerë të fëmijëve me këtë sëmundje janë “absolutisht në ekstazë” nga lajmet e fundit.

“Komuniteti CF në Irlandën e Veriut është mbi hënën për të gjithë çështjen,” i tha ai BBC News NI.

“Ky është një njoftim i madh dhe i madh dhe të gjithë jemi shumë të kënaqur për këtë”.

Zoti McHugh tha për pacientët më të rinj me CF, njoftimi i së martës do të thotë se ata mund të kenë akses në barna në një fazë të hershme.

“Kjo do të thotë që pacientët e sapolindur me fibrozë cistike do të kenë një shans më të mirë të jetës për të ardhmen e tyre dhe vitet në vijim,” shtoi ai.

“Ata do të kenë një fillim të hershëm me këto barna që shpëtojnë jetë.

“Kjo do të thotë se ata do të jetojnë një jetë pothuajse normale – është një zbulim i madh.”

Në një deklaratë, Ministri i Shëndetësisë së Stormont, Mike Nesbitt e përshëndeti njoftimin.

“Drafti përfundimtar i sapopublikuar udhëzuesi Nice do të mbështesë aksesin e vazhdueshëm në këto trajtime që ndryshojnë jetën për pacientët e rinj dhe ekzistues në Irlandën e Veriut, ku trajtimi konsiderohet klinikisht i përshtatshëm nga klinicisti i tyre trajtues,” tha ai.

Nesbitt tha se ka ende “procese të nevojshme formale” për t’u përfunduar, duke përfshirë publikimin e udhëzimit përfundimtar të NICE.

Megjithatë, ai shtoi se “pa dyshim është bërë një përparim shumë i rëndësishëm”, i cili do të mirëpritet nga pacientët dhe familjet në Irlandën e Veriut.

Fibroza cistike është një gjendje e trashëguar që shkakton grumbullimin e mukusit ngjitës në mushkëri dhe në sistemin tretës.

Mund të shkaktojë infeksione të mushkërive dhe probleme me tretjen e ushqimit.

Simptomat zakonisht fillojnë në fëmijërinë e hershme dhe ndryshojnë për çdo individ, por gjendja gradualisht përkeqësohet me kalimin e kohës me mushkëritë dhe sistemin tretës duke u dëmtuar gjithnjë e më shumë.

Mund të shkaktojë që pacientët të vdesin para se të arrijnë të 40-at.

Mendohet se rreth 11,000 njerëz e kanë këtë gjendje në Mbretërinë e Bashkuar.

Nuk ka kurë për CF, por një sërë trajtimesh mund të ndihmojnë në kontrollin e simptomave dhe në uljen e komplikimeve.

Kaftrio është një ilaç trajtimi i trefishtë dhe është i disponueshëm në NHS në Irlandën e Veriut që nga 30 korriku 2020.

Orkambi dhe Symkevi kanë qenë të disponueshëm në NHS në Irlandën e Veriut që nga viti 2019.

Orkambi përdoret për të përmirësuar funksionin e mushkërive dhe për të reduktuar vështirësitë në frymëmarrje, dhe Symkevi përdoret gjithashtu për të trajtuar simptomat e CF.