(Bloomberg) — Një zyrtar i lartë i Administratës së Ushqimit dhe Barnave të SHBA-së ka kundërshtuar rishikuesit për t’i dhënë miratim të gjerë terapisë gjenetike të Sarepta Therapeutics Inc. për një sëmundje të rrallë të muskujve tek fëmijët, pavarësisht mungesës së të dhënave që tregojnë se në fakt ngadalëson përparimin e përgjithshëm të sëmundjes .
Më të lexuarit nga Bloomberg
Miratimi ishte një fitore për prindërit që kishin mbrojtur trajtimin e diskutueshëm, prej 3.2 milionë dollarësh, si dhe për kompaninë. Aksionet u rritën deri në 40% në Nju Jork, më së shumti brenda ditës në gjashtë vjet.
Sipas miratimit të zgjeruar të dhënë të enjten, Sarepta tani mund ta tregtojë ilaçin për shumicën dërrmuese të fëmijëve me distrofinë muskulare Duchenne, një sëmundje gjenetike vdekjeprurëse. Ishte rezultati më i mirë i mundshëm për kompaninë, e cila kishte kërkuar të zgjeronte miratimin e trajtimit edhe pasi një provë kishte dështuar të tregonte qartë se sëmundjen e ngadalësuar kundrejt një placebo. Më parë, terapia ishte miratuar vetëm për fëmijët 4 dhe 5 vjeç.
“Rritja e shitjeve do të jetë e madhe,” tha CEO i Sarepta Douglas Ingram të Premten në një telefonatë konferencë. “Pacientët kanë pritur shumë gjatë për një terapi si kjo.”
Ofruesi i vetëm
Pastrimi i ri do të thotë që Sarepta ka të ngjarë të ketë tregun për vete në terapinë gjenetike të distrofisë muskulare Duchenne për momentin, pasi një produkt potencial konkurrues nga Pfizer Inc. së fundmi dështoi në një provë.
Miratimi erdhi pasi dy rishikues të FDA rekomanduan kundër tij, sipas dokumenteve të FDA, duke vënë në dukje se rezultatet e dy provave të dështuara të kryera nga Sarepta krijuan pasiguri nëse trajtimi funksionoi dhe në cilët pacientë. Një rishikim statistikor zbuloi gjithashtu se gjykimi kryesor i Sarepta “nuk përmbushte kriterin e suksesit”.
Por ata rishikues u anuluan nga kreu i biologjisë së FDA, Peter Marks, i cili vuri në dukje se pacientët që merrnin ilaçin dolën më mirë në masat e tjera të përparimit të sëmundjes. “Vëzhgimet në lidhje me pikat përfundimtare dytësore dhe pikat përfundimtare hulumtuese janë bindëse,” shkroi ai në një memo.
Sipas vendimit të ri, miratimi i plotë u dha për një grup të gjerë pacientësh të moshës 4 vjeç e lart, të cilët ende mund të ecin. Agjencia dha gjithashtu miratim të përshpejtuar për përdorim tek ata që nuk mund të ecin, që do të thotë se kompania do të duhet të kryejë një provë tjetër për të konfirmuar përfitimet në këtë grup.
Etiketa e re mbulon mbi 80% të djemve dhe burrave me distrofi muskulare Duchenne, thanë drejtuesit e Sarepta në një telefonatë konferencë. Etiketa më e gjerë do të nxisë “rritje të rëndësishme të linjës së lartë për kompaninë në afatin e afërt”, tha në një shënim Tim Lugo, një analist në William Blair & Co.
Nuk ka vargje të bashkangjitura
Brian Abrahams, një analist në RBC Capital Markets, e quajti vendimin e agjencisë një zgjerim të etiketës “të gjerë, pothuajse “pa lidhje””. Abrahams ngriti objektivin e tij të çmimit për aksionet e Sarepta nga 142 dollarë në 182 dollarë. Aksionet e kompanisë u tregtuan deri në 173,25 dollarë të premten.
I quajtur Elevidys, trajtimi ka nxjerrë në pah debatin rreth procesit të miratimit të përshpejtuar të FDA, një shkurtore rregullatore e krijuar për të nxjerrë ilaçet për sëmundjet shkatërruese në treg shpejt, shpesh bazuar në të dhënat paraprake. Kur provat konfirmuese nuk tregojnë përfitim klinik, FDA mund të tërheqë ilaçe të tilla nga tregu. Ndërsa miratimet e tilla të shpejta mund të ndihmojnë disa pacientë të dëshpëruar, kritikët thonë se sistemi ndonjëherë lejon që barnat e paprovuara të qëndrojnë në treg për vite me rradhë.
FDA i dha Elevidys miratimin e përshpejtuar në qershor 2023 për të trajtuar fëmijët 4 dhe 5 vjeç, grupmosha që dukej se kishte përfitimin më të madh në studime.
Në tetor, Sarepta tha se prova e saj konfirmuese dështoi në ngadalësimin e qartë të sëmundjes në një studim njëvjeçar me 125 fëmijë të vegjël. Por masat dytësore të lëvizjes së pacientëve në provë ishin pozitive, sipas prodhuesit të ilaçeve, dhe kompania paraqiti te rregullatorët amerikanë për miratim të plotë.
Distrofia muskulare Duchenne ndodh kryesisht në rreth 1 në 3500 lindje meshkuj në mbarë botën. Shkaktuar nga defektet në një proteinë të quajtur distrofinë që ndihmon në mbajtjen e qelizave të muskujve të paprekura, sëmundja çon në dobësim të rëndë të muskujve dhe atrofi. Shumica e pacientëve vdesin në të 20-at e tyre, megjithëse disa jetojnë më gjatë falë opsioneve të ndryshme të trajtimit, si steroidet dhe trajtimet e tjera të miratuara që synojnë një mutacion të caktuar gjenetik.
Më të lexuarit nga Bloomberg Businessweek
©2024 Bloomberg LP