Mbikëqyrësi i NHS miraton ‘drogën më të shtrenjtë në botë’ që kushton 2.6 milionë paund një dozë… dhe do të kursejë paratë e shërbimit shëndetësor, thonë ekspertët.

Një terapi gjenetike që dikur faturohej si ‘droga më e shtrenjtë në botë’ do të ofrohet falas në NHS, por ekspertët këmbëngulin se kjo do të kursejë paratë e shërbimit shëndetësor.

I quajtur Hemgenix, ilaçi kushton 2.6 milionë funte për pacient, megjithëse nevojitet vetëm një dozë.

Është i vetmi trajtim i këtij lloji për hemofilinë B, një çrregullim gjakderdhjeje ku trupi nuk prodhon mjaftueshëm ose ndonjë proteinë kritike për koagulimin.

Koagulimi është një mekanizëm jetik biologjik që ndalon gjakderdhjen e plagëve që do të thotë se njerëzit me këtë çrregullim mund të pësojnë humbje të rënda dhe madje kërcënuese të gjakut nëse pësojnë një dëmtim.

Përveç kësaj, ato rrezikojnë gjithashtu ato që quhen ‘gjakderdhje spontane’ që ndodhin pa një dëmtim të drejtpërdrejtë dhe janë potencialisht vdekjeprurëse nëse ndodhin në një organ jetik.

Pacientët me hemofili B duhet të marrin injeksione të shpeshta të një agjenti koagulues artificial të quajtur Faktori IX për gjithë jetën, në mënyrë që të mbajnë në minimum rrezikun e dëmtimit katastrofik.

Por me Hemgenix gjenin me defekt të pacientit, i cili është i paaftë për të prodhuar koagulimin, zëvendësohet me një që mund, duke eliminuar nevojën për këto injeksione.

Studimet mbi terapinë gjenetike, të dhëna nëpërmjet një pikimi IV, kanë treguar se efektet zgjasin për të paktën tre vjet, por shpresa është se mund të funksionojë edhe më gjatë.

Ndërsa ka rreth 2,000 njerëz me hemofili B në MB, vetëm 260 vlerësohet të jenë të kualifikuar për Hemgenix në NHS.

Kjo e vendos faturën totale të mundshme të tatimpaguesit në rreth 676 milionë funte.

Megjithatë, MailOnline e kupton që NHS po e blen ilaçin me një zbritje të pazbuluar, kështu që kostoja aktuale ka të ngjarë të jetë më e ulët.

Instituti Kombëtar për Përsosmërinë e Shëndetit dhe Kujdesit në Mbretërinë e Bashkuar (NICE), i cili vendos se cilat barna duhet të jenë të disponueshme në NHS dhe kujt, rekomandoi që ilaçi të vihet në dispozicion në shërbimin shëndetësor mbi bazën e ‘aksesit të menaxhuar’.

Kjo do të thotë se do t’u ofrohet vetëm pacientëve me ‘hemofili B mesatarisht të rëndë ose të rëndë’, mjeku i të cilëve mendon se do t’u sjellë dobi.

Ai gjithashtu do t’i nënshtrohet një rishikimi të vazhdueshëm në lidhje me efektivitetin e kostos. Kjo mund të nënkuptojë se një ditë do të shpërndahet për më shumë pacientë.

Një pacient që tashmë po përfiton është Elliott Collins nga Essex.

34-vjeçari që ka hemofili të rëndë B dhe ka marrë pjesë në provat për terapinë gjenetike pesë vjet më parë.

Duke folur në programin Today, Collins tha se ai nuk ishte më një hemofiliak falë trajtimit.

“Fillimisht nivelet e mia të koagulimit ishin nën zero dhe tani janë rreth 60, dhe çdo gjë 50 e lart nuk jeni teknikisht hemofili”, tha ai.

“Jo shumë kohë pasi e mora trajtimin, mbaj mend që kalova pranë dhe godita gjurin në një dollap…dhe fillimisht mendova “Oh, e kam goditur aq fort sa të fryhet shumë keq, dhe do të kem nevojë për trajtim. ‘.

“Dhe më pas kaluan 20 minuta dhe, asgjë, ndoshta një shenjë e vogël, ndërsa më parë kjo do të ishte fryrë patjetër si një pjeshkë dhe unë do të duhej të kisha trajtuar veten.

“Kjo është e vërtetë, kjo po funksionon dhe unë mund të pushoj pak.”

Profesor Amit Nathwani, një ekspert në hemofilinë në Kolegjin Universitar të Londrës, i cili ndihmoi në zhvillimin e terapisë gjenetike, tha se ndërsa në letër kostoja për pacient është e pakuptimtë, përdorimi i ilaçit në fakt mund të kursejë paratë e NHS.

“Janë shumë para, por nëse shikoni koston e jetës së terapisë gjenetike me zëvendësimin e koncentratit të faktorit, kjo është mbi 8 milionë funte për pacient”, tha ai.

“Pra, një administrim i vetëm i terapisë gjenetike që çon në mbrojtje afatgjatë, potencialisht të përjetshme, mund të jetë e volitshme, mund të jetë një kursim thelbësor për NHS”.

Ai shtoi se kjo nuk llogaritet për kursime të tjera të mundshme për shërbimin shëndetësor, siç është reduktimi i nevojës për operacione shpëtimi për pacientët me hemofili B.

“Edhe me injeksione të rregullta me Faktorin IX, pacientët vazhdojnë të kenë gjakderdhje dhe të kenë gjakderdhje kërcënuese për jetën, me terapi gjenetike, të dhënat tregojnë se këto gjakderdhje spontane janë eliminuar pothuajse plotësisht”, tha ai.

Clive Smith, kryetar i shoqatës bamirëse të Haemophilia Society, mirëpriti lajmin e miratimit duke e quajtur atë një “hap të madh përpara” për njerëzit që jetojnë me hemofili B.

“Ka potencial për të përmirësuar ndjeshëm cilësinë e jetës së atyre që kanë të drejtë për një trajtim të tillë”, tha ai.

“Terapia gjenetike ofron një mundësi për njerëzit që të eliminojnë në mënyrë efektive gjakderdhjet e dhimbshme, duke përmirësuar kështu shëndetin e kyçeve dhe duke i lejuar njerëzit të bëjnë një jetë të plotë, të pakufizuar nga infuzionet e shpeshta dhe udhëtimet në spital.”

Mjeku më i vjetër i NHS Angli, Profesori Sir Stephen Powis, gjithashtu përshëndeti lajmin.

Ky medikament premtues është i fundit në një seri terapish gjenetike pioniere të siguruara për pacientët e NHS me një çmim të përballueshëm dhe bëhet ilaçi i parë që vihet në dispozicion në Fondin tonë të Medikamenteve Inovative për të ofruar akses të hershëm për pacientët, ndërkohë që mblidhen të dhëna të mëtejshme për kohëzgjatjen e tij. – përfitime afatgjata’, tha ai.

NHS England shtoi se pacientët me hemofili B të interesuar për ilaçin mund të diskutojnë përshtatshmërinë e Hemgenix me profesionistin e kujdesit shëndetësor përgjegjës për kujdesin e tyre.

Hemgenix është bërë nga kompania farmaceutike me bazë në Filadelfia CSL Behring, me Eduardo Cabas, menaxher i përgjithshëm i operacioneve të saj në Mbretërinë e Bashkuar dhe Irlandë, duke përshëndetur vendimin e NICE.

“CSL Behring është krenar që është një lider global në inovacionin e bioteknologjisë dhe ne mbetemi qartësisht të përkushtuar për të përmirësuar jetën e njerëzve që jetojnë me çrregullime të rralla të gjakderdhjes gjenetike – siç tregohet nga ky moment historik për pacientët e kualifikuar të hemofili B në MB dhe NHS,” ai tha.

Hemgenix fillimisht u përshkrua si ‘droga më e shtrenjtë në botë’ kur doli fillimisht në skenë në vitin 2022.

Megjithatë, ilaçet e tjera e kanë eklipsuar atë për sa i përket kostos së përgjithshme.