Pas dekadash provash klinike zhgënjyese që i lanë pacientët me Alzheimer pa shpresë për trajtim, është shfaqur një klasë barnash që premtojnë disi. Ilaçet, të njohura si antitrupa anti-amiloide, vijnë me rreziqe dhe mendohet se vetëm pengojnë rënien tek pacientët në fillim të sëmundjes, por kanë ofruar opsione në një peizazh të zymtë më parë.
Lecanemab, i njohur edhe me emrin e tij të markës Leqembi, u miratua nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave rreth një vit më parë. Një ilaç i dytë në të njëjtën klasë i quajtur donanemab, i shitur me emrin e markës Kisunla, u miratua në korrik.
Me një vit përvojë në botën reale dhe premtimin për më shumë opsione në horizont, fusha po ndihet optimiste. Ka ende shumë për të mësuar dhe procesi i diagnostikimit është kompleks dhe kërkon kohë. Shumë pacientë që mund të përfitojnë nuk e dinë se ekzistojnë barnat, tha Dr. Demetrius Maraganore, kryetar i departamentit të neurologjisë në Universitetin Tulane.
“Unë mendoj se ka ende një mungesë të përgjithshme ndërgjegjësimi në komunitet për këtë trajtim dhe çfarë është dhe për kë është ai,” tha Maraganore.
Kush është një kandidat i mirë?
Ekziston një proces intensiv rishikimi për pacientët. Ilaçi miratohet vetëm për dëmtim të lehtë njohës ose çmenduri të lehtë, kështu që pacientët duhet të jenë në një pikë specifike të sëmundjes së tyre: mjaftueshëm vonë për të vërejtur probleme njohëse, por jo aq vonë sa sëmundja të ketë përparuar përtej pikës që ilaçet mund të ofrojnë një përfitojnë.
Të dyja barnat funksionojnë duke pastruar një proteinë të quajtur amiloide nga truri. Amyloid bën gjëra të mira në tru në sasitë e duhura; është e dobishme në rritjen e sistemit nervor, mund të riparojë rrjedhjet në barrierën gjak-tru dhe është një shtypës i tumorit, tha Dr. James Rini, një neurolog në Ochsner Health.
Por amiloidi rritet jashtë kontrollit te disa njerëz për arsye që nuk janë kuptuar mirë. Ai bllokon sistemin e largimit të mbetjeve të trurit dhe grumbullohet në pllaka, të cilat kanë qenë prej kohësh objektivi i shumicës së barnave të Alzheimerit.
Shkencëtarët dikur besonin se vetë amiloidi ishte përgjegjës për degjenerimin e trurit në Alzheimer. Tani, shumë besojnë se është pjesa e parë e një serie ngjarjesh që çojnë në degjenerim. Ilaçet mund të ndihmojnë në ngadalësimin e degjenerimit kur ka më pak dëmtime në tru. Shpesh, inflamacioni dhe formimi i tau, një proteinë tjetër, pason formimin e amiloidit. Në atë pikë, dëmi është shumë i madh që ilaçet të mos ndihmojnë. Rini e krahason atë me riparimin e një shtëpie pas një uragani.
“Nëse bëni një punë të rregulluar në një shtëpi përpara se të ketë kërpudha, përpara se të ketë dëmtime nga uji, këtu mund të bëni një ndryshim domethënës,” tha Rini. “Nëse e kapni pas faktit, kjo nuk ka asnjë ndryshim sepse po riparoni një çati të një shtëpie ku infrastruktura tashmë është copëtuar.”
Si është procesi?
Takimet e para për të diagnostikuar pacientët mund të zgjasin rreth 90 minuta dhe përfshijnë teste njohëse, tha Maraganore. Shkaqe të tjera të rënies njohëse, të tilla si demenca vaskulare për shkak të goditjeve, duhet të përjashtohen me një MRI. Pacientët bëjnë një test gjaku që përcakton me saktësi 95% nëse ata kanë Alzheimer. Së fundi, ata kanë nevojë për një skanim PET amiloid ose një ekzaminim të lëngjeve kurrizore për të matur proteinat dhe për të konfirmuar sëmundjen.
Në nivel lokal, koha e pritjes për një takim mund të zgjasë deri në gjashtë muaj, tha Maraganore. Ka vetëm disa neurologë në Luiziana me ekspertizë për të përshkruar ilaçin. Rreth 1 në 4 persona me Medicare që kanë nevojë për një neurolog janë në gjendje ta shohin një të tillë, sipas një studimi të vitit 2020 të botuar në Neurology, një problem që përkeqësohet nga një popullsi në plakje.
“Të hysh te një neurolog është i tmerrshëm si në nivel lokal ashtu edhe në nivel kombëtar,” tha Rini, i cili ka një listë pritjeje prej rreth tre muajsh për pacientët e rinj, por mund ta shkurtojë pritjen në rreth dy javë nëse ata kanë një mjek të përgjithshëm ose një ofrues tjetër që është i gatshëm të porosisni disa nga testet.
“Ne po bëjmë çmos që të akomodojmë sepse mjekimi me të vërtetë funksionon vetëm nëse e kapni herët,” tha Rini. “Sa më gjatë të prisni, aq më shumë ka gjasa që do të ketë më pak përfitim.”
Pasi të konsiderohen të përshtatshëm, pacientët marrin një infuzion një herë në dy javë për 18 muaj. Ata gjithashtu do të kenë nevojë për MRI të rregullta për të monitoruar për efekte anësore.
Cilat janë rreziqet?
Trajtimi ka disa anë negative. Disa pacientë mund të kenë nevojë të udhëtojnë dy herë në muaj për infuzionet në varësi të vendit ku jetojnë.
“Shumë pacientë pranojnë mundësinë e trajtimit sepse nuk duan të udhëtojnë në një qendër infuzioni për të marrë trajtimin, ose nuk kanë mbështetje ose qëndrueshmëri të mjaftueshme për t’iu nënshtruar trajtimit,” tha Maraganore.
Kostoja është një tjetër pengesë. Për njerëzit mbi 65 vjeç, Medicare mbulon 80% të trajtimit, i cili kushton rreth 28,500 dollarë.
“Për disa të moshuar, 20% e 28,500 dollarëve janë ende shumë para,” tha Maraganore.
Njerëzit nën 65 vjeç mund të kenë sigurim që mbulon barnat, por nuk është e pazakontë që mjekët dhe pacientët të bëjnë më shumë se një lutje për mbulim edhe kur mbulohet nga sigurimi. Disa spitale ofrojnë ndihmë financiare, dhe prodhuesi i barnave gjithashtu ndonjëherë e mbulon atë kur sigurimi nuk e bën.
Pasi një pacient fillon infuzionet, rreziku më i madh është diçka që quhet ARIA, e cila nënkupton anomalitë e imazhit të lidhura me amiloidin. Ka dy lloje të ARIA: edemë, e cila është akumulimi i lëngjeve, dhe hemorragjia, ose gjakderdhje të vogla në tru.
Nga rreth 50 persona, Ochsner ka parë edemë ARIA në dy pacientë. Në provat klinike, edema ndodhi në rreth 12.5% të pjesëmarrësve, shumica e të cilëve nuk kishin simptoma. Në shumicën e njerëzve, ajo zgjidhet vetë.
Pllakat amiloide janë si indi mbresë, tha Rini, dhe heqja e tij shkakton simptoma të ngjashme me heqjen e indit të mbresë nga një djegie në lëkurë, për shembull.
“Imagjinoni që e keni në krahun tuaj, po e hiqni, çfarë ndodh?” tha Rini. “Ndoshta është pak e qarë, ndoshta pak edemë, keni pak gjakderdhje.”
Në provë, rreth 17.5% e pjesëmarrësve kishin hemorragji ARIA. Kjo i tremb njerëzit, tha Rini, por është një statistikë mashtruese. Në grupin e kontrollit që nuk e mori ilaçin, 10% e njerëzve kishin gjithashtu gjakderdhje në tru.
Rini ka parë gjakderdhje truri në dy nga pacientët e tij – rreth 4%. Të dy kishin faktorë të tjerë rreziku që e bënë atë më të mundshëm dhe janë asimptomatikë dhe vazhdojnë me mjekimin.
Rini ndonjëherë sheh njerëz që kanë reaksione alergjike. Zakonisht ata japin ilaçe kundër alergjive si Benadryl ose steroide. Ndonjëherë njerëzit kanë dhimbje koke.
Cilat janë përfitimet?
Ndërsa mjekimi nuk është treguar se përmirëson kujtesën, ai i ngadalëson gjërat. Në provat, pati një ngadalësim prej 27% të sëmundjes për pacientët që merrnin lecanumab.
“Nëse jeni në trajtim në 18 muaj, dukeni si do të dukeshit pas trajtimit në 12 muaj,” tha Maraganore. “Kështu që e kthen orën gjashtë muaj prapa.”
Në mënyrë anekdotike, disa pacientë mendojnë se stabilizimi i sëmundjes lejon funksionimin më të mirë. Një nga pacientet e Rinit në fund të të 70-ave ka raportuar përmirësim.
“Familja ka vënë re se ajo ka qenë më e qartë dita ditës,” tha Rini. “Konkretisht, vajza na kontaktoi një muaj më parë duke thënë: ‘Kam kthyer nënën time’.”
Një paciente tjetër në të 50-at me Alzhiemer të hershme tha se miqtë dhe familja e saj thanë se ajo dukej përsëri si vetvetja.
“Për sa i përket pritshmërive për këtë mjekim, ato ishin shumë të qarta. Qëllimi këtu nuk është shërimi. Qëllimi këtu është të ngadalësojmë gjërat”, tha Rini. “Megjithatë, ne po shohim disa pacientë që janë ngadalësuar në mënyrë dramatike.”