Ilaçi i Alzheimerit, donanemabi, merr dritën jeshile të komitetit këshillues të FDA-së: Të shtëna

Këshilltarët e Administratës së Ushqimit dhe Barnave kanë rekomanduar njëzëri që agjencia të miratojë ilaçin e Alzheimerit, donanemab.

Në një takim të hënën, Komiteti Këshillimor i Barnave Periferike dhe Qendrore të Sistemit Nervor votoi 11-0 se donanemabi është efektiv në ngadalësimin e Alzheimerit në fazat e hershme të sëmundjes dhe se përfitimet e ilaçit tejkalojnë rreziqet e tij.

Të 11 anëtarët e komitetit rekomanduan gjithashtu që mjekët dhe pacientët të kenë mundësinë të ndalojnë infuzionet mujore nëse testet tregojnë se shumica e pllakave amiloide – një shenjë dalluese e Alzheimerit – janë hequr nga truri.

Studimet sugjerojnë se shumica e pacientëve mund të ndërpresin ilaçin, të prodhuar nga Eli Lilly, brenda një viti.

Dëshmia që donanemab funksionon është “shumë e fortë”, tha Dean Follmann, një anëtar komiteti dhe statisticien në Institutin Kombëtar të Shëndetësisë. Dhe megjithëse nuk e ndalon sëmundjen, ngadalëson përparimin mjaftueshëm për të qenë “kuptimplotë për pacientët”.

Nëse FDA ndjek rekomandimin e komitetit, donanemab do t’i bashkohej një ilaçi të ngjashëm, të shitur me emrin e markës Leqembi, i cili u miratua nga agjencia në 2023.

Gjatë një diskutimi njëditor, anëtarët e komitetit vunë në dukje se, nëse miratohej, donanemab do të kishte disa avantazhe të dukshme ndaj Leqembit. Ilaçi më i vjetër jepet çdo dy javë për një kohë të pacaktuar, ndërsa i riu jepet çdo muaj dhe mund të ndërpritet për disa pacientë.

Leqembi, i bërë nga Eisai në partneritet me Biogen, kushton më shumë se 26,000 dollarë në vit. Eli Lilly nuk ka njoftuar se sa do të kushtojë donanemabi.

Donanemab, i cili synon pllakat amiloide që krijohen në trurin e pacientëve me Alzheimer, i është dashur një kohë jashtëzakonisht e gjatë për të punuar në procesin e miratimit.

Eli Lilly aplikoi në FDA për “miratim të përshpejtuar” në janar 2023, por agjencia tha se kishte nevojë për më shumë të dhëna sigurie.

Si donanemabi ashtu edhe Leqembi mund të shkaktojnë ënjtje dhe gjakderdhje në tru. Këto efekte zakonisht nuk janë simptomatike, por mund të jenë serioze dhe kanë qenë të lidhura me disa vdekje.

Pasi u refuzua fillimisht nga FDA, Eli Lilly aplikoi për miratim tradicional në mesin e vitit 2023, i cili zakonisht do të kishte rezultuar në një vendim deri në fund të vitit.

Në vend të kësaj, agjencia njoftoi në fillim të vitit 2024 se do të mblidhte komitetin e saj këshillues përpara se të merrte një vendim.

Në mbledhjen e së hënës, komiteti dëgjoi mjekët dhe pacientët të cilët u kërkuan atyre të miratonin ilaçin.

“Është thelbësore të bëjmë gjithçka që mundemi për të pasur një ndikim për të ngadalësuar këtë sëmundje të tmerrshme, progresive të pashmangshme,” tha Dr. Reisa Sperling, e cila drejton Qendrën për Kërkimin dhe Trajtimin e Alzheimerit në Brigham and Women’s Hospital në Boston dhe ka shërbyer si një. konsulent i disa kompanive të barnave.

“Donanemab ka qenë shumë, shumë i dobishëm për mua,” tha Myra Garcia, 65 vjeç, një paciente me Alzheimer që jeton në Upland, Kaliforni. “Unë kam qenë në provë klinike për rreth 2 deri në 3 vjet dhe mund t’ju them se nuk kam pasur asnjë problem me të.”

Komiteti diskutoi gjatë mbi rreziqet që lidhen me donanemabin.

Anëtarët ishin veçanërisht të shqetësuar për njerëzit që mbartin dy kopje të një gjeni të quajtur APOE4. Gjeni rrit shumë rrezikun që ata të marrin Alzheimer, por gjithashtu rrit shumë rrezikun e gjakderdhjes ose ënjtjes së trurit kur marrin donanemab.

Por Colette Johnston, përfaqësuesja e pacientëve në komitet, tha se edhe pacientët me rrezik më të lartë duhet të kenë akses në ilaç.

“Po, ka rrezik,” tha ajo. “Por kur merrni një diagnozë të Alzheimerit, nuk keni asgjë tjetër përveç rrezikut.”

Sperling i bëri jehonë kësaj ideje.

“Ne duhet ta marrim seriozisht sëmundjen e Alzheimerit,” tha ajo. “Dhe sëmundjet serioze kërkojnë trajtime agresive.”

Komiteti rekomandoi që nëse donanemabi miratohet, mjekëve dhe pacientëve duhet t’u jepen materiale edukative që shpjegojnë qartë rreziqet e drogës.

Anëtarët thanë gjithashtu se studiuesit duhet të mësojnë më shumë rreth pasojave afatgjata të ndërprerjes së trajtimit. Për shembull: A rishfaqen pllakat amiloide pas disa vitesh dhe nëse po, a duhet t’i kthejnë mjekët pacientët e tyre përsëri në donanemab?

FDA pritet të veprojë sipas rekomandimit të komitetit në muajt e ardhshëm.