Këshilltarët e jashtëm të Administratës së Ushqimit dhe Barnave të SHBA-së votuan njëzëri të hënën se përfitimet e trajtimit eksperimental të Alzheimerit të Eli Lilly-it, donanemabit, i tejkalonin rreziqet e tij dhe ranë dakord që të dhënat e provës treguan se ai ishte efektiv në pacientët me një fazë të hershme të sëmundjes së grabitjes së kujtesës.
Votimi hap rrugën për një vendim përfundimtar të FDA-së për trajtimin, i cili fillimisht pritej në fillim të këtij viti përpara se agjencia të thërriste takimin, në mënyrë që paneli i saj i pavarur i ekspertëve të mund të peshonte.
“Ne jemi vërtet të kënaqur që komiteti këshillues njohu rrezikun e fortë pozitiv të përfitimit të donanemabit,” tha Dawn Brooks, drejtuesi i zhvillimit të Lilly për donanemab, në një intervistë pas votimit.
Tani me mbështetjen unanime të panelit, kompania pret që FDA të përfundojë rishikimin e saj, tha ajo. Agjencia nuk është e detyruar të ndjekë rekomandimet e këshilltarëve të saj të jashtëm, por zakonisht e bën këtë.
Në diskutimin e saj, FDA i kishte kërkuar panelit të merrte në konsideratë disa aspekte unike të provës së Lilly-t, të cilat ndryshonin ndjeshëm nga modeli i provës së Eisai dhe Biogen Leqembi, i cili fitoi miratimin e SHBA pasi kaloi në një takim të ngjashëm komiteti këshillues.
Të dy ilaçet janë krijuar për të hequr pllakat toksike beta-amiloide nga truri i njerëzve me sëmundjen e hershme të Alzheimerit.
Trajtimet e antitrupave, të cilat arritën të ngadalësojnë përparimin e sëmundjes në provat klinike, pasojnë tre dekada përpjekjesh të dështuara për të gjetur ilaçe për të luftuar sëmundjen fatale që humb mendjen.
Një ndryshim kryesor në hartimin e provës për të dy trajtimet është se Lilly mati nivelet e një proteine të dytë të lidhur me Alzheimer të quajtur tau e lidhur me vdekjen e qelizave të trurit për të zgjedhur pacientët që kanë më shumë gjasa të tregojnë një përfitim brenda periudhës së provës 76-javore të studimit.
Si rezultat, Lilly përjashtoi pacientët me nivele shumë të ulëta ose aspak të tau nga prova kryesore, por ata bënë një analizë të veçantë në këtë grup nga një studim tjetër mjaft i madh për të parë nëse ilaçi rezultoi në ndryshime themelore.
Disa panelistë vunë në dukje se këto të dhëna ka të ngjarë të sugjeronin një përfitim trajtimi. Panelistët gjithashtu ranë dakord kryesisht që testimi për tau nuk duhet të kërkohet përpara trajtimit, duke vënë në dukje se një testim i tillë nuk ishte gjerësisht i disponueshëm dhe mund të zvogëlonte aksesin në popullatat rurale ose të pashërbyera.
Disa anëtarë të panelit vunë në dukje se kishte probleme të larta të sigurisë për njerëzit që kanë dy kopje të gjenit APOE4, i cili shoqërohet me një rrezik më të lartë të Alzheimerit. Ata sugjeruan që mjekët që përshkruajnë ilaçin duhet të edukohen për rrezikun e rritur dhe ta diskutojnë këtë me pacientët.
Në provën e madhe klinike të Lilly-t, donanemabi, i dhënë me infuzion një herë në muaj, ngadalësoi përparimin e problemeve të kujtesës dhe të të menduarit me 29% në përgjithësi, afërsisht i krahasueshëm me ngadalësimin prej 27% të parë me Leqembi.
Ënjtja dhe gjakderdhja e trurit, një rrezik i njohur për këtë klasë barnash, ndodhi në 24% dhe 31%, përkatësisht tek ata që merrnin donanemab dhe tre pacientë vdiqën.
Në studimin e fazës së vonë të Eisai dhe Biogen, 12.6% e pjesëmarrësve që morën Leqembi përjetuan ënjtje të trurit dhe 17.3% gjakderdhje truri.
Leqembi u miratua me paralajmërimin më të fortë të agjencisë në lidhje me rrezikun e ënjtjes dhe gjakderdhjes potencialisht të rrezikshme të trurit që vlen për të gjitha barnat në klasë.
Disa anëtarë të panelit përgëzuan modelin inovativ të provës së Lilly-t, i cili i lejoi pjesëmarrësit të ndërprisnin trajtimin sapo imazhi i trurit tregoi se pllaka amiloide ishte pastruar, por ata thanë se mund ta bënte trajtimin më të vështirë për mjekët që të dinë se kur duhet ta ndërpresin trajtimin dhe kur ta rifillojnë atë. nëse është e nevojshme.
Lilly tha se po planifikon prova për të testuar trajtimin në pacientët e predispozuar gjenetikisht për të zhvilluar Alzheimer, duke përfshirë njerëzit me sindromën Down.
Analisti i Jefferies, Michael Yee, tha në një shënim për klientët se votimi “krijon një miratim eventual të FDA”, duke shtuar se të kesh dy lojtarë në treg do të ishte një gjë e mirë afatgjatë.